بشري لكل مرضي العشي الليلي Rpوالتهاب الشبكيه التلوني
كتبت زينب محمد
نائب رئيس قسم الصحه النفسيه بجريده الاسبوع
اختراقات واعدة: أبحاث ناكويتي الصيدلانية لمكافحة شبكية الصباغ
في مجال طب العيون، اتخذ الأمل في مكافحة أمراض الرؤية التنكسية خطوة جديدة إلى الأمام. تقود شركة الأدوية الحيوية Nacuity Pharmaceuticals بحثًا مهمًا مع علاج تجريبي، NPI-001، الذي يمكن أن يغير حياة أولئك الذين يعانون من شبكية الصبغ والحالات المماثلة الأخرى.
ما هو علاج NPI-001
NPI-001 هو علاج تنموي مصمم لمعالجة الشبكية الصباغية (RP)، وهو مرض وراثي يسبب فقدان الرؤية المدمرة والتدريجية. على وجه الخصوص، ركز البحث على شكل RP المرتبط بمتلازمة أوشر. بالإضافة إلى ذلك، يتم استكشاف فوائدها المحتملة للأمراض النادرة الأخرى، مثل الكيس الكلى والاعتلال الوراثي للأميلويد (HCCAA).
العلاج يعمل على مستوى الجزيئي. NPI-001 هي تركيبة من مركب N-acetylcysteine amide (NACA)، مصمم لتعزيز آليات مضادات الأكسدة الطبيعية في الجسم. يهدف إلى زيادة مستويات الجلوتاثيون، وهو مضاد أكسدة قوي يحمي خلايا الشبكية من تلف الأكسدة، وهو عامل رئيسي في تطور هذه الأمراض.
الحالة الحالية للتحقيق
حصل البحث على دفعة كبيرة، حيث كسب تسميمات Fast Track وعقاقير اليتيم من قبل إدارة الأغذية والعقاقير. أنت. (إدارة الأغذية والأدوية). تمنح هذه التسميات للعلاجات التي لديها إمكانية لعلاج الأمراض الخطيرة أو النادرة، مما يعجل في عملية مراجعتها والموافقة عليها.
الجدول الزمني لهذا المشروع طموح ويعكس جدية الالتزام:
2026: التأكيد تبدأ التجارب السريرية.
2027-2029: العلاج يتقدم إلى مرحلة متقدمة من الدراسة.
2029-2030: نتائج الاختبارات النهائية متوقعة.
2030-2032: عملية التنظيم والموافقة جارية.
2032+: الوصول الإكلينيكي الأولي المخطط للمرضى.
مع تركيز واضح على شبكية الصباغ، تعمل Nacuity Pharmaceuticals على تقديم هذا العلاج الواعد القائم على المختبر للمرضى، مما يقدم أملا جديدا لأولئك الذين يواجهون فقدان الرؤية التدريجي.
اسبانيا الشبكية لإعادة الشبكية.